這是我國罕見病患者“藥籃子”的又一次全面升級：國家醫(yī)保局等部門近日發(fā)布的新版國家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄。

罕見病是指患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰—1‰的疾病。因其極低的發(fā)病率、有限的患者人數(shù)、高昂的藥物研發(fā)成本，一度是醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。罕見病防治，關(guān)愛不能缺席——在多部門努力下，我國加速構(gòu)建罕見病防治保障之路，讓罕見病“藥有所保”，為患者搭建生命的橋梁，體現(xiàn)出對這個特殊群體的特別關(guān)愛。

罕見病“藥有所保”有助顯著降低用藥負擔(dān)。據(jù)統(tǒng)計，我國各類罕見病患者有2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。曾經(jīng)一段時間，國內(nèi)進行罕見病藥物研發(fā)的企業(yè)極少，多數(shù)藥物依賴進口，高昂的成本分攤在數(shù)量不多的患者身上，便體現(xiàn)為藥品價格奇高。部分罕見病又屬于慢性病，患者需要長期用藥，“望不到頭的賬單”成為患者家庭難以承受之重。將罕見病用藥納入醫(yī)保，罕見病患者可以享受到醫(yī)保的報銷政策，從而減輕患者家庭的經(jīng)濟負擔(dān)，提高藥物可及性，使患者能夠更好地接受治療。罕見病多種藥品陸續(xù)納入國家醫(yī)保目錄，也見證著我國醫(yī)改的成效和民生福祉的提升。

醫(yī)保談判“以量換價”造福罕見病患者。罕見病患者“藥籃子”的每一步調(diào)整、每一次增加，都頗不容易。在進入醫(yī)保目錄前，國家組織開展了對一些罕見病用藥價格的集中談判，以有效降低藥品價格。初步統(tǒng)計，通過談判降價和費用報銷，平均為每人次罕見病患者減負5500元。以治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物諾西那生鈉注射液為例，最初上市價格為70萬元/針，經(jīng)過2021年國家醫(yī)保談判，以3.3萬元/針左右的價格進入醫(yī)保目錄。從患者根本用不起到能夠用得起，是醫(yī)保制度不斷完善進步的體現(xiàn)，并切實增強了人民群眾的獲得感。接下來，醫(yī)保談判“以量換價”將持續(xù)發(fā)力，醫(yī)保針對罕見病的用藥范圍還將進一步擴大，更多惠及罕見病患者。

“有藥可醫(yī)”打破罕見病缺藥僵局。“無藥可用”曾是多數(shù)罕見病患者的常態(tài)，確診難、治療方法少、可用藥品少等難題交織，更讓罕見病群體身陷困境。近年來，國家相繼出臺一系列罕見病相關(guān)政策，鼓勵罕見病藥物的引進、研發(fā)和生產(chǎn)，并加快罕見病藥物的注冊審評審批，罕見病藥物在國內(nèi)的上市數(shù)量逐年提升。國內(nèi)越來越多的醫(yī)療機構(gòu)與藥企將視線投向罕見病藥械研發(fā)賽道，并借助臨床診療、臨床觀察等方式，積極收集數(shù)據(jù)開展研究。從“無藥可醫(yī)”到“有藥可用”，再到“用得起藥”，把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略位置，我國積極探索罕見病用藥新模式，加強藥物研發(fā)，必將讓罕見病患者更有“醫(yī)靠”。

患者群體小，但小藥片肩負大責(zé)任，小藥片也連著大民生。在健康中國建設(shè)道路上，對每一個困難群體都不能放棄，都要傾力關(guān)愛。一股股讓罕見病患者得到更好保障的力量，正匯聚成暖流，浸潤著每一個需要關(guān)懷的心靈。